Ricerca staminali

Progressi verso la terapia mediante trapianto motoneuronale

California Stem Cell (CSC) e Families of Spinal Muscular Atrophy (FSMA) hanno annunciato di aver completato l’accordo preliminare con la Food and Drug Administration (FDA) per la presentazione di una formale richiesta autorizzativa all’inizio dei trial clinici sull’uomo della nuova terapia mediante trapianto motoneuronale, con motoneuroni ottenuti da cellule staminali, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 1.
CSC, azienda leader nella terapia con cellule staminali, ha sviluppato una linea cellulare nervosa ottenuta da cellule staminali impiegabile nel trattamento della SMA di tipo 1. Studi preclinici, completati in collaborazione con il prof. Hans Keirstead dell’Università della California, Irvine, hanno dimostrato un beneficio funzionale nel modello animale, su topi trattati con le cellule staminali ottenute da CSC, che ha registrato il prodotto con il nome MotorGraft.

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Verso una potenziale terapia con staminali

Families of SMA (FSMA), l’Università della California Irvine (UCI) e California Stem Cell Inc. (CSC) hanno annunciato l’ampliamento della loro collaborazione per arrivare alla sperimentazione clinica sull’uomo di una potenziale terapia con cellule staminali per la SMA.
La prossima fase della collaborazione include l’assunzione di un Direttore Sanitario e un Coordinatore per la Ricerca Clinica nella Società California Stem Cell. Queste due nuove figure saranno responsabili del coordinamento e della preparazione del documento IND (Investigational New Drug), nonché della direzione e controllo della sperimentazione. Insieme sovraintenderanno tutti gli aspetti della preparazione e approvazione del trial clinico sui pazienti SMA 1.

Gli studi preclinici su animali, necessari per la presentazione del documento IND alla FDA (Food and Drug Administration), sono stati recentemente completati con l’utilizzo dei motoneuroni ottenuti da CSC. L’intenzione di California Stem Cell è ora quella di ottenere l’autorizzazione all’inizio della sperimentazione sull’uomo di queste cellule, quale potenziale terapia per la SMA di tipo I. A questo scopo CSC sta organizzando un meeting conclusivo con la FDA, che presumibilmente si terrà nella prima metà del 2009, in preparazione alla formale presentazione della domanda di autorizzazione al trial clinico di fase I/IIa su pazienti SMA 1, che indicativamente avverrà verso la fine del 2009.

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Le cellule iPS

Fin dalla loro scoperta nel 2006 le cellule iPS, cellule adulte che presentano caratteristiche e potenzialità simili a quelle delle cellule embrionali, fanno la felicità degli specialisti in cellule staminali. Ecco un ritratto di queste promettenti cellule.
Per descrivere sinteticamente le cellule iPS (cellule staminali pluripotenti indotte) si può dire che esse sono cellule adulte “ringiovanite” che si comportano quindi come cellule embrionali. Ovviamente la versione scientifica di questa descrizione è un po’ più complessa ma resta relativamente semplice. Ecco cosa ne pensa Marc Peschanski, Direttore dell’Istituto Cellule Staminali (I-Stem): “quello che è incredibile con le cellule iPS è la facilità con cui vengono ottenute”.
In particolare i ricercatori partono da una cellula adulta prelevata da una persona, una cellula dei denti, della pelle, del sangue, ecc., nella quale introducono un cocktail genetico grazie a dei retrovirus. Una volta riprogrammate, queste cellule sono in grado di riprodursi indefinitamente e di differenziarsi in qualunque altra cellula dell’organismo. In altri termini presentano tutte le caratteristiche delle cellule staminali embrionali, o almeno questo è quanto stanno cercando di dimostrare i ricercatori.

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Trapianto di motoneuroni

FSMA ha investito significative risorse economiche per lo studio di approcci terapeutici alternativi per la cura della SMA o almeno per il trattamento dei sintomi. In particolare ha investito 1,5 milioni di dollari per lo sviluppo di un programma di terapia mediante sostituzione dei motoneuroni, con significativi progressi.
Un investimento iniziale nella ricerca su cellule staminali, nel 2000, ha finanziato importanti studi con uso di motoneuroni derivati da cellule staminali del topo. I risultati hanno dimostrato come questa terapia sia efficace nei topi con patologie motoneuronali: una scoperta molto significativa.
Nel 2005 un nuovo finanziamento di FSMA ha permesso di ottenere per la prima volta motoneuroni umani per l’utilizzo terapeutico nella SMA. Questo programma sta ora procedendo verso l’ottenimento della documentazione IND in collaborazione con la compagnia biotecnologica California Stem Cell (CSC) e i centri di ricerca dell’Università della California-Irvine e della Johns Hopkins University.

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