Verso una potenziale terapia con staminali

Families of SMA (FSMA), l’Università della California Irvine (UCI) e California Stem Cell Inc. (CSC) hanno annunciato l’ampliamento della loro collaborazione per arrivare alla sperimentazione clinica sull’uomo di una potenziale terapia con cellule staminali per la SMA.
La prossima fase della collaborazione include l’assunzione di un Direttore Sanitario e un Coordinatore per la Ricerca Clinica nella Società California Stem Cell. Queste due nuove figure saranno responsabili del coordinamento e della preparazione del documento IND (Investigational New Drug), nonché della direzione e controllo della sperimentazione. Insieme sovraintenderanno tutti gli aspetti della preparazione e approvazione del trial clinico sui pazienti SMA 1.

Gli studi preclinici su animali, necessari per la presentazione del documento IND alla FDA (Food and Drug Administration), sono stati recentemente completati con l’utilizzo dei motoneuroni ottenuti da CSC. L’intenzione di California Stem Cell è ora quella di ottenere l’autorizzazione all’inizio della sperimentazione sull’uomo di queste cellule, quale potenziale terapia per la SMA di tipo I. A questo scopo CSC sta organizzando un meeting conclusivo con la FDA, che presumibilmente si terrà nella prima metà del 2009, in preparazione alla formale presentazione della domanda di autorizzazione al trial clinico di fase I/IIa su pazienti SMA 1, che indicativamente avverrà verso la fine del 2009.

“Siamo molto contenti di continuare la collaborazione con Families of SMA per lo sviluppo di una terapia contro la SMA basata su cellule staminali” ha dichiarato Chris Airriess, dirigente di California Stem Cell; “questo ulteriore supporto ci permetterà di raggiungere più rapidamente l’obiettivo finale di aiutare le famiglie colpite da questa devastante patologia”.
La terapia mediante cellule staminali per la SMA possiede la potenzialità di sostituire i motoneuroni perduti durante il corso della malattia. Mentre altri tipi di terapia consentirebbero di rallentare la progressione ed eventualmente di incrementare la forza muscolare, la sostituzione dei motoneuroni per mezzo di cellule staminali è l’unico metodo per rimpiazzare i motoneuroni ormai morti. Questa strategia terapeutica potrebbe essere utile anche per altri tipi di patologie, quali le lesioni midollari e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Families of SMA ha investito notevoli risorse in questo tipo di approcci terapeutici; in particolare la cifra di 1,5 milioni di dollari per lo sviluppo di un progetto per la sostituzione dei motoneuroni mediante cellule staminali.

(fonte: sito web FSMA)