Prosegue il cammino di ISIS verso un farmaco

Isis Pharmaceuticals ha acquisito una licenza esclusiva su alcune proprietà intellettuali dell'Università del Massachusetts per sviluppare una nuova potenziale terapia per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Il sostegno finanziario per il programma di ricerca dell'Università del Massachusetts, responsabile della creazione di queste proprietà intellettuali, è stato fornito in parte da Families of SMA.
ISIS ha recentemente annunciato di aver aggiunto un candidato farmaco SMA, chiamato ISIS-SMNRx, alla sua pipeline di sviluppo. ISIS sta sviluppando ISIS-SMNRx quale parte della sua strategia volta a scoprire e sviluppare farmaci antisenso contro le malattie neurodegenerative.
Il programma di ISIS per la SMA si avvale della collaborazione del dott. Adrian Krainer del Cold Spring Harbor Laboratory e di Genzyme, che possiede un'opzione di licenza esclusiva su ISIS-SMNRx.

L'approccio terapeutico antisenso per la SMA implica l'uso di una piccola struttura chimica, chiamata farmaco antisenso, per aumentare la produzione della proteina SMN. SMN2 è un gene strettamente connesso che produce normalmente una forma tronca e instabile della proteina SMN. Isis ha progettato un farmaco antisenso che si lega all’RNA SMN2 e controlla la produzione della proteina SMN. Usando questo approccio, Isis spera di fornire un beneficio terapeutico per i pazienti con SMA.
"La SMA è una malattia terribile e la principale causa genetica della mortalità infantile. La capacità dei nostri farmaci di interferire sul RNA e guidare la produzione di SMN potrebbe essere in grado di compensare il difetto genetico e offrire qualche beneficio terapeutico ai pazienti affetti da SMA. Siamo grati per il sostegno fornito da Families of SMA nel finanziamento della ricerca nella sua fase iniziale, che ha notevolmente ampliato la conoscenza di base sulla SMA e ha fornito una tabella di marcia per sviluppare la prima terapia mirata per curare la SMA", ha detto il dott. Frank C. Bennett, Vicepresidente della Ricerca di Isis Pharmaceuticals.

(fonte: sito FSMA)