Nuove pubblicazioni sulla SMA

Uno studio cofinanziato da SMA Europe e Families of SMA dimostra come cellule nervose derivate da staminali embrionali siano in grado di migliorare il fenotipo SMA nel modello animale. Questo studio è stato recentemente pubblicato sulla rivista Brain dai ricercatori Stefania Corti e Giacomo Comi, del Centro di Eccellenza per le Malattie Neurodegenerative dell’Università di Milano.
Gli Autori avevano già pubblicato un precedente articolo che dimostrava come cellule staminali derivate dal midollo spinale di topo potessero migliorare lo stato patologico di topi SMA. Siccome questa sorgente di staminali è di limitato valore terapeutico, gli Autori hanno proseguito gli studi utilizzando cellule nervose derivate da staminali embrionali pluripotenti, evidenziando un analogo potenziale terapeutico rispetto a quelle derivate dal midollo spinale. Con ciò offrendo la possibilità di una sorgente illimitata di staminali nervose per interventi terapeutici.

In quest’ultimo studio si è visto come le cellule staminali, dopo una migrazione nelle aree appropriate, si siano differenziate in motoneuroni a seguito del trapianto intratecale in topi transgenici SMA. Il risultato è stato un miglioramento della funzione motoria e della vita media dei topi affetti, con apparenti proprietà neuroprotettive.
Queste evidenze suggeriscono un positivo impiego di questa tipologia di cellule per una terapia con cellule staminali.

E’ stato recentemente pubblicato sulla rivista Human Molecular Genetics l’articolo scientifico “SAHA ameliorates the SMA phenotype in two mouse models for spinal muscular atrophy” a firma della ricercatrice tedesca B. Wirth.
Si tratta di uno studio sull’efficacia nel modello animale SMA dell’acido idrossamico suberoilanilide (SAHA), un nuovo farmaco approvato dalla FDA ed utilizzato nella terapia oncologica con il nome di Vorinostat. Il composto appartiene alla classe degli inibitori della deacetilasi istonica (HDACi), come l’acido valproico (VPA), già utilizzato in alcuni trial clinici per il trattamento della SMA, avendo dimostrato un aumento dell’espressione proteica SMN in pazienti SMA. Purtroppo il VPA sembra essere efficace soltanto in 1/3 dei pazienti trattati, risultando i rimanenti 2/3 indifferenti al trattamento o addirittura influenzati negativamente.
In questo studio i ricercatori hanno dimostrato che il SAHA può ridurre la mortalità embrionale in un modello murino e aumentare significativamente la sopravvivenza in un secondo modello, sempre di topi SMA. Gli animali trattati hanno dimostrato un miglioramento della funzione motoria, un numero maggiore di motoneuroni, maggiore ampiezza delle giunzioni neuromuscolari e delle fibre muscolari. Il SAHA ha significativamente incrementato l’espressione proteica SMN nel midollo spinale (2,7 volte), nel cervello (5,5 volte) e nel muscolo (17,6 volte).
I ricercatori propongono quindi il SAHA quale candidato per un potenziale trattamento della SMA. Lo studio è stato finanziato da Families of SMA, dall’iniziativa tedesca “Forschung und Therapie fuer SMA”, Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) e dal Centro di Medicina Molecolare di Colonia.

(fonte: sito web FSMA)