Motorgraft designato farmaco orfano dalla FDA

La Food and Drug Administration (FDA), massimo organismo statunitense di controllo sui farmaci, ha concesso la qualifica di farmaco orfano a Motorgraft, un prodotto derivato da cellule staminali umane, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Lo hanno annunciato California Stem Cell (CSC) e Families of Spinal Muscular Atrophy, partner nel programma di sviluppo di questo potenziale trattamento contro la SMA.
La designazione di farmaco orfano offre numerosi incentivi alle aziende del settore privato che sviluppano nuovi farmaci per il trattamento di patologie con un potenziale mercato relativamente piccolo. Questi incentivi includono l’esclusività di mercato per sette anni dopo l’autorizzazione alla commercializzazione, supporto nella fase dei trial clinici, nonché benefici fiscali.

CSC è un’azienda privata impegnata nello sviluppo di nuove terapie per il trattamento delle malattie neurodegenerative e di prodotti innovativi basati su cellule staminali umane destinati al supporto della ricerca scientifica e alla scoperta di nuovi farmaci convenzionali. Il suo candidato terapeutico di punta, Motorgraft, è costituito da cellule nervose derivate da staminali umane destinate al trapianto motoneuronale per il trattamento della SMA. Studi preclinici sulla sicurezza ed efficacia del trattamento, finanziati significativamente da FSMA e condotti dal prof. Hans Keirstead dell’Università della California Irvine, hanno evidenziato un significativo beneficio funzionale in numerosi modelli animali.
Nell’ottobre scorso CSC ha avuto un incontro con le competenti autorità della FDA per concordare il percorso necessario all’ottenimento dell’autorizzazione IND per l’inizio dei trial clinici sull’uomo, in particolare sui bambini SMA 1. La compagnia si aspetta tale autorizzazione entro il 2010.

“L’ottenimento della qualifica di farmaco orfano per Motorgraft ci incoraggia moltissimo”, ha affermato Chris Airriess, dirigente CSC. “Si tratta di un passo importante verso la realizzazione del nostro obiettivo di trovare una cura per la SMA”. "Families of SMA è molto contenta di vedere questa promettente terapia farsi strada verso la sperimentazione clinica”, ha detto Jill Jarecki, Direttore della ricerca di FSMA, "La designazione di farmaco orfano fornisce a CSC tutte le opportunità previste dalla legislazione in materia, volte a facilitare le relazioni tra agenzie governative e compagnie private per l’accelerazione del processo di sviluppo e approvazione di nuovi farmaci per le patologie rare".

California Stem Cell ha altresì annunciato di aver concluso positivamente un giro di contatti per il finanziamento del progetto da parte di investitori privati. I nuovi fondi consentiranno alla compagnia di procedere sia alla fase di sperimentazione sull’uomo del nuovo trattamento che alla produzione e commercializzazione dei propri strumenti dedicati alla ricerca nel campo delle cellule staminali e della scoperta di nuovi farmaci.
“La capacità di attirare capitali in questa difficile fase economica costituisce la riprova dei nostri significativi progressi fatti nell’ultimo anno nello sviluppo dei nostri programmi clinici e di innovativi strumenti di ricerca. Supportata dai propri eccellenti team di ricerca e manageriale, CSC possiede capacità, filosofia, tecnologia e ora anche capitali per migliorare le proprie terapie cellulari e portare i suoi innovativi prodotti sul mercato”, ha dichiarato Chris Airriess.

(fonti: siti web CSC e FSMA)