Progressi verso la terapia mediante trapianto motoneuronale

California Stem Cell (CSC) e Families of Spinal Muscular Atrophy (FSMA) hanno annunciato di aver completato l’accordo preliminare con la Food and Drug Administration (FDA) per la presentazione di una formale richiesta autorizzativa all’inizio dei trial clinici sull’uomo della nuova terapia mediante trapianto motoneuronale, con motoneuroni ottenuti da cellule staminali, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 1.
CSC, azienda leader nella terapia con cellule staminali, ha sviluppato una linea cellulare nervosa ottenuta da cellule staminali impiegabile nel trattamento della SMA di tipo 1. Studi preclinici, completati in collaborazione con il prof. Hans Keirstead dell’Università della California, Irvine, hanno dimostrato un beneficio funzionale nel modello animale, su topi trattati con le cellule staminali ottenute da CSC, che ha registrato il prodotto con il nome MotorGraft.

MotorGraft possiede una duplice capacità terapeutica nella SMA, mediante due meccanismi: la diretta sostituzione dei motoneuroni perduti nel corso della malattia, con reinnervazione muscolare, e la funzione protettiva dei rimanenti motoneuroni ancora indenni.
“Siamo stati molto incoraggiati dalla FDA”, ha dichiarato Chris Airriess, dirigente CSC, “che collaborerà molto con noi nella preparazione della documentazione finale autorizzativa IND. Il completamento di questa procedura chiave è un passo importante verso la fase clinica del nostro programma sulla SMA”.
“Siamo molto soddisfatti dei risultati finora ottenuti nei rapporti con la FDA”, ha detto Kenneth Hobby, Presidente FSMA. “FMSA ha investito circa 2 milioni di dollari in 8 anni nello sviluppo di una terapia con trapianto motoneuronale per la SMA. Questo meeting è un significativo adempimento verso il rilascio dell’autorizzazione IND e il definitivo inizio della sperimentazione sui pazienti”.

(fonte: sito web FSMA)